FDA decyduje dziś o bispecyfiku na raka płuca; złożono wniosek o lek na anemię sierpowatą

Intensywne dni w medycynie: FDA ma do północy czas, by wydać decyzję w sprawie pierwszego w swojej klasie bispecyficznego przeciwciała na raka płuca, Novo Nordisk złożyło wniosek o to, co może być przełomową nową opcją dla chorych na anemię sierpowatą, a dwa trwające ogniska — Ebola w Afryce Środkowej i błonica w Senegalu — nadal się rozszerzają.

Piątek, 14 listopada: FDA osiąga dzień decyzji w sprawie iwonescymabu w NSCLC z mutacją EGFR

Dziś jest docelowa data PDUFA dla przeglądu FDA iwonescymabu (Summit Therapeutics) — pierwszego w swojej klasie bispecyficznego przeciwciała, które jednocześnie blokuje zarówno immunologiczny punkt kontrolny PD-1, jak i VEGF, białko wykorzystywane przez guzy do budowania nowych naczyń krwionośnych. FDA rozpatruje wniosek o licencję na biologiczny dla iwonescymabu w połączeniu z chemioterapią opartą na platynie u pacjentów z mutacją EGFR w niesquamicznym niedrobnokomórkowym raku płuca (NSCLC), u których choroba postąpiła po leczeniu inhibitorem kinazy tyrozynowej — populacji z ograniczonymi opcjami po niepowodzeniu terapii celowanej. Wniosek opiera się na badaniu Fazy 3 HARMONi. Iwonescymab jest już zatwierdzony w Chinach; zatwierdzenie w USA uczyniłoby go pierwszym autoryzowanym w kraju bispecyficznym przeciwciałem PD-1/VEGF i pierwszym wprowadzonym na rynek produktem Summit. W chwili publikacji tego artykułu FDA nie ogłosiło jeszcze decyzji.

Czwartek, 13 listopada: Novo Nordisk składa wniosek o etawopiwat dla chorych na anemię sierpowatą w FDA i EMA

Novo Nordisk złożyło wnioski regulacyjne do Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków oraz Europejskiej Agencji Leków w sprawie etawopiwatu — doustnego aktywatora kinazy pirogronianowej podawanego raz na dobę, opracowywanego dla młodzieży i dorosłych z anemią sierpowatą (SCD). Złożenie opiera się na danych z badania Fazy 3 HIBISCUS, do którego rekrutowano pacjentów z SCD w ramach standardowej opieki. Badanie spełniło oba współprzewodnie pierwszorzędowe punkty końcowe: pacjenci otrzymujący etawopiwat doświadczali o 27% mniej przełomów wazookluzyjnych — epizodów silnego bólu, często wymagającego hospitalizacji, wywołanego przez sierpowate krwinki blokujące naczynia krwionośne — w porównaniu z placebo, a 48,7% osiągnęło odpowiedź hemoglobinową ≥1 g/dl w 24. tygodniu, wobec 7,2% w grupie placebo. Etawopiwat posiada oznaczenia FDA Fast Track, Rzadka Choroba Pediatryczna i Lek Sierocy; Novo przejęła go pierwotnie w ramach przejęcia Forma Therapeutics za 1,1 miliarda dolarów w 2022 roku. W przypadku zatwierdzenia zaoferuje nową opcję doustną obok istniejących terapii iniekcyjnych i nowszych podejść terapii genowej w SCD.

Środa, 12 listopada: FDA zatwierdza amerykańskie badanie dla UDP-003 firmy Cyclarity przeciw miażdżycy

Cyclarity Therapeutics otrzymała od FDA zezwolenie IND na badanie nowego leku UDP-003 — swojego wiodącego programu celującego w formę utlenionego cholesterolu — 7-ketocholesteron — który gromadzi się w makrofagach blaszki miażdżycowej napędzających chorobę wieńcową i nie jest adresowany przez statyny ani inhibitory PCSK9. Zezwolenie IND pozwala Cyclarity rozszerzyć trwające badanie Fazy 1b, prowadzone dotychczas poza USA, na ośrodki amerykańskie; rekrutacja ma się rozpocząć w pierwszym kwartale 2027 roku. UDP-003 jest cząsteczką opartą na cyklodekstrynie zaprojektowaną do selektywnego usuwania 7-ketocholesterolu z blaszek — podejście, które odwróciło tworzenie blaszek w modelach przedklinicznych. Jest to faza poszukiwania dawki: nie opublikowano jeszcze danych dotyczących skuteczności u ludzi, a wyniki oczekiwane są za kilka lat.

Poniedziałek, 10 listopada: USA przedłuża wymóg potwierdzenia podróży w związku z Ebolą; epidemia osiąga 11 145 przypadków

Centra Kontroli i Prewencji Chorób USA (CDC) wydały 30-dniowe przedłużenie nakazu zdrowia publicznego 10 listopada, zobowiązując wszystkich międzynarodowych pasażerów lotniczych do potwierdzenia, że nie przebywali w Demokratycznej Republice Konga w ciągu poprzednich 21 dni przed wejściem na pokład lotu do USA. Środek — wprowadzony po raz pierwszy 3 listopada — odzwierciedla ciągły wzrost epidemii Eboli szczepu Bundibugyo, którą CDC liczy teraz 11 145 potwierdzonych przypadków i 5 437 potwierdzonych zgonów na dzień 10 listopada. Światowa Organizacja Zdrowia sklasyfikowała epidemię jako Publiczne Zagrożenie Zdrowia o Zasięgu Międzynarodowym, z aktywną transmisją w 51 strefach zdrowotnych w ośmiu prowincjach DRK. Kenia potwierdziła dziewięć przypadków, wszystkie związane z podróżami z DRK; sześcioro wyzdrowiało i ostatnio nie zgłoszono nowych przypadków. Nie potwierdzono przypadków w USA.

Trwające: epidemia błonicy w Senegalu rozprzestrzenia się na 13 regionów

Ministerstwo Zdrowia Senegalu odnotowało 456 potwierdzonych przypadków błonicy i 14 zgonów w 13 z 14 regionów kraju do 1 listopada, od momentu wybuchu epidemii w lipcu 2026 roku. Europejskie Centrum ds. Zapobiegania i Kontroli Chorób monitoruje rosnący wskaźnik śmiertelności — z około 3% na początku 2026 roku do prawie 8% ostatnio — który częściowo przypisuje niepełnemu objęciu szczepieniami dzieci i opóźnionemu szukaniu opieki. Błonica jest bakteryjną infekcją gardła, która może powodować niedrożność dróg oddechowych i uszkodzenie serca; można jej zapobiec za pomocą standardowej szczepionki Td lub Tdap zalecanej co 10 lat dla dorosłych. Podróżujący do Afryki Zachodniej powinni potwierdzić aktualność swojego uodpornienia przed wyjazdem.

Środa, 5 listopada: Szczepionka przeciw grypie w wysokiej dawce związana z 55% niższym ryzykiem choroby Alzheimera w dużym badaniu obserwacyjnym

Naukowcy z UTHealth Houston, raportując w Neurology, stwierdzili, że dorośli w wieku 65 lat i starsi, którzy otrzymywali roczną szczepionkę przeciw grypie w wysokiej dawce, mieli prawie 55% niższy wskaźnik diagnozy choroby Alzheimera przez co najmniej 25 miesięcy w porównaniu z tymi, którzy otrzymywali szczepionkę w standardowej dawce. Analiza opierała się na danych z dokumentacji ubezpieczeniowej dla około 121 000 odbiorców wysokiej dawki i ponad 44 000 odbiorców standardowej dawki. Jest to badanie obserwacyjne: nie może ono ustalić związku przyczynowego, a osoby poszukujące szczepionek w wysokiej dawce mogą różnić się od odbiorców standardowej dawki innymi zachowaniami chroniącymi zdrowie. Proponowany przez zespół mechanizm — że zapobieganie grypowemu neuroza paleniu może spowolnić neurodegenerację — jest biologicznie wiarygodny, ale nieudowodniony. Opiera się on na wcześniejszych pracach tej samej grupy, które powiązały jakiekolwiek szczepienie przeciw grypie z około 40% niższą częstością choroby Alzheimera. Konieczne byłoby randomizowane kontrolowane badanie, aby ustalić, czy sama szczepionka napędza redukcję.

Wtorek, 6 listopada: FDA przyznaje Fast Track dla FRP-003 przy zmęczeniu związanym z Long COVID

Amerykański FDA przyznał oznaczenie Fast Track dla FRP-003 — eksperymentalnego doustnego związku botanicznego od Front Range Pharmaceuticals — przy zmęczeniu u dorosłych z long COVID, schorzeniu, dla którego żadne leczenie nie uzyskało jeszcze autoryzacji regulacyjnej. FDA jednocześnie zatwierdziło wniosek IND, torując drogę do randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo badania Fazy 2 obejmującego około 220 dorosłych. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1:1 do jednej z dwóch dawek FRP-003 lub dopasowanego placebo przyjmowanego dwa razy dziennie przez 56 dni; rekrutacja ma się rozpocząć w 2027 roku i trwać około 12 miesięcy. Dwa wcześniejsze małoskalowe badania FRP-003 nie zgłosiły poważnych zdarzeń niepożądanych, choć żadne nie było zaprojektowane do oceny skuteczności i nie opublikowano żadnych recenzowanych wyników klinicznych. Oznaczenie Fast Track przyspiesza dialog z FDA i może umożliwić przegląd krokowy; nie jest to prognoza zatwierdzenia.

Treść niniejszego przeglądu stanowi relację dziennikarską i nie jest poradą medyczną. Czytelnicy powinni skonsultować się z wykwalifikowanym klinicystą lub farmaceutą przed dokonaniem jakichkolwiek zmian w leczeniu, lekach lub zarządzaniu zdrowiem.