Генная терапия, таблетка от холестерина и микропластик в мозге

День клинического наблюдения, регуляторных действий и эпидемиологической бдительности — от обнадёживающих двухлетних данных об устойчивости генной терапии, особенно актуальной для Кипра, до нового результата III фазы, способного изменить подход к лечению холестерина, европейского плана по борьбе с детским ожирением, а также двойных предупреждений о лекарственно-устойчивых инфекциях и микропластике, накапливающемся в человеческом мозге.

Среда, 26 августа: Генная терапия Casgevy при бета-талассемии демонстрирует устойчивый эффект через два года

Двухлетнее наблюдение за пациентами, получившими Casgevy (exagamglogene autotemcel) — первую генную терапию на основе CRISPR, одобренную при трансфузионно-зависимой бета-талассемии, — показывает, что 93% участников не нуждаются в переливаниях крови. Данные опубликованы в New England Journal of Medicine. Терапия, разработанная Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, основана на реактивации выработки фетального гемоглобина в собственных стволовых клетках пациента, фактически обходя дефектный ген взрослого гемоглобина. Лечение требует однократного введения после миелоаблативного кондиционирования. Данные за 24 месяца расширяют представления об устойчивости эффекта за пределы первичной конечной точки в 12 месяцев из основного исследования — хотя для подтверждения постоянства эффекта по-прежнему необходимо более длительное наблюдение.

Результат имеет особое значение для Кипра — страны с одним из самых высоких показателей носительства бета-талассемии в Европе: примерно каждый четырнадцатый человек является носителем. Национальная программа скрининга и консультирования действует здесь с 1970-х годов. Большинство пациентов, имеющих право на терапию, проходят оценку в специализированных гематологических центрах; Casgevy получил одобрение EMA при бета-талассемии в начале 2024 года.

Среда, 26 августа: Пероральный препарат, снижающий холестерин так же, как инъекционный, завершает III фазу

Merck объявила о положительных первичных результатах исследования MACADAM-3 — 12-месячного клинического испытания III фазы препарата MK-0616, перорального ингибитора PCSK9 — фермента, разрушающего рецепторы ЛПНП в печени. Среди 3 800 пациентов с установленными сердечно-сосудистыми заболеваниями или семейной гиперхолестеринемией, уже получавших максимально переносимую терапию статинами, MK-0616 снизил уровень ЛПНП-холестерина на 61% по сравнению с плацебо. Данные опубликованы в New England Journal of Medicine. Препарат принимается один раз в день в форме таблетки.

Ныне одобренные ингибиторы PCSK9 — алирокумаб (Praluent) и эволокумаб (Repatha) — являются инъекционными и дорогостоящими, что ограничивает их применение даже у пациентов высокого риска. Пероральная альтернатива могла бы существенно расширить доступность лечения. Профиль безопасности в исследовании MACADAM-3 соответствовал ранее полученным данным II фазы: новых сигналов безопасности не выявлено, лишь редкие случаи повышения печёночных ферментов. Merck заявила о намерении подать заявки на регуляторное одобрение в FDA и EMA до конца 2026 года. Это результат III фазы, а не одобрение; регуляторная экспертиза обычно занимает от шести до двенадцати месяцев.

Вторник, 25 августа: Европа запрещает рекламу вредной еды для детей до 16 лет

Европейская комиссия официально приняла Рамочную программу по предотвращению детского ожирения, центральным элементом которой является запрет трансграничной цифровой и телевизионной рекламы продуктов питания с высоким содержанием сахара, насыщенных жиров или соли для аудитории до 16 лет. Государства-члены должны перенести эту меру в национальное законодательство к середине 2027 года. Программа также устанавливает обязательные целевые показатели реформулирования для поставщиков школьного питания — содержание сахара в школьных обедах должно снизиться на 15% к 2028 году — и требует чёткой маркировки пищевой ценности на лицевой стороне упаковки ультраобработанных продуктов.

Кипр испытывает особое давление в плане принятия мер: Европейский доклад о состоянии здоровья оценивает уровень детского избыточного веса и ожирения в стране приблизительно в 38%, что является одним из самых высоких показателей в ЕС и превышает средний показатель по Средиземноморскому региону. Европейское региональное бюро ВОЗ приветствовало этот шаг как важный первый шаг, предупредив вместе с тем, что ограничения рекламы — лишь один из рычагов воздействия, и что национальные действия в области школьного питания и физической активности будут иметь не меньшее значение.

Вторник, 25 августа: ВОЗ фиксирует кластер лекарственно-устойчивой гонореи в Восточном Средиземноморье

Промежуточный доклад Глобальной системы эпиднадзора за устойчивостью к противомикробным препаратам и их использованием (GASP) ВОЗ документирует кластер случаев экстенсивно резистентной (XDR) Neisseria gonorrhoeae в Греции, на Кипре, в Ливане и Турции. Выявленные штаммы устойчивы к цефтриаксону — нынешнему препарату первой линии для инъекций, — а также к азитромицину и ципрофлоксацину, что крайне ограничивает возможности клиницистов. Европейский центр профилактики и контроля заболеваний (ECDC) выпустил экспресс-оценку риска и совместно с национальными органами здравоохранения работает над укреплением потенциала отслеживания контактов в затронутых странах.

Рекомендованный ВОЗ ответ на подтверждённые случаи XDR-гонореи предусматривает применение золифлодацина — нового антибиотика, разработанного специально против лекарственно-устойчивой гонореи, данные III фазы которого были убедительными, однако заявки в EMA и FDA ещё находятся на рассмотрении. Клиницистам на Кипре рекомендуется направлять все изоляты гонореи на культуральное исследование и тестирование чувствительности, а не полагаться на синдромное лечение, а также незамедлительно сообщать о подтверждённых случаях XDR в Министерство здравоохранения Кипра.

Понедельник, 24 августа: Микропластик обнаружен в головном мозге человека в рекордных концентрациях

Посмертное исследование 200 образцов мозговой ткани, опубликованное в Nature Environmental Health, выявило частицы микропластика в каждом изученном образце — в концентрациях примерно в десять раз выше, чем десять лет назад, и выше, чем в любом другом исследованном органе, включая печень и почки. В образцах, собранных с 2020 по 2025 год, наибольшие концентрации зафиксированы в префронтальной коре и гиппокампе. Размер частиц варьировался от 10 до 500 микрометров; наиболее распространёнными типами полимеров оказались полиэтилен и полистирол.

Исследование носит обсервационный посмертный характер: оно не позволяет установить, вызывает ли микропластик неврологический вред у живых людей или учесть индивидуальные смешивающие факторы. Авторы призывают к проведению проспективных когортных исследований, связывающих уровень пластиковой нагрузки на организм с когнитивными исходами, и настаивают на том, чтобы регуляторные органы ускорили введение ограничений на одноразовую пластиковую пищевую упаковку. Национальный институт наук об экологическом здоровье (NIEHS) охарактеризовал результаты как весомый сигнал, требующий дальнейшего изучения. Для жителей Средиземноморья, где потребление морепродуктов высоко, а уровень загрязнения пластиком Восточного Средиземноморья является одним из самых высоких в мире, эти выводы придают дополнительную срочность действующим диетическим и экологическим рекомендациям.

Понедельник, 24 августа: ВОЗ и EMA согласуют рекомендации по комбинированной ревакцинации против COVID и гриппа осенью 2026 года

Стратегическая консультативная группа экспертов ВОЗ по иммунизации (SAGE) и Европейское агентство по лекарственным средствам выпустили совместные рекомендации, в соответствии с которыми лицам 60 лет и старше, лицам с иммунодефицитом и медицинским работникам рекомендуется получить как обновлённую бустерную дозу COVID-19 (составленную против потомков XBB.1.5/JN.1, циркулирующих этим летом), так и квадривалентную сезонную противогриппозную вакцину начиная с сентября. Оба препарата могут вводиться в ходе одного визита к врачу. Результаты нескольких исследований подтвердили, что совместное введение не снижает иммуногенности ни одной из вакцин.

Совместные рекомендации призваны упростить осенние кампании по вакцинации для систем здравоохранения, по-прежнему сталкивающихся с нехваткой кадров и очередями. Министерство здравоохранения Кипра, как правило, запускает осеннюю программу вакцинации в октябре; рекомендации EMA предоставляют национальным органам гибкость в выборе сроков с учётом местной эпидемиологической ситуации. Обе вакцины по-прежнему предоставляются бесплатно для имеющих право на льготы групп населения во всех государствах — членах ЕС в рамках действующих закупочных механизмов.

Представленный выше материал носит журналистский характер и предназначен исключительно для общего информирования. Он не является медицинской консультацией. Прежде чем вносить какие-либо изменения в лечение, приём лекарств или режим здоровья, читателям следует проконсультироваться с квалифицированным специалистом в области здравоохранения.