Terapia genowa, tabletka na cholesterol i mikroplastik w mózgu

Dzień obserwacji klinicznej, działań regulacyjnych i czujności w zakresie zdrowia publicznego — od obiecujących dwuletnich danych o trwałości terapii genowej szczególnie istotnej dla Cypru, przez nowy wynik III fazy, który może zmienić leczenie cholesterolem, europejski plan dotyczący otyłości u dzieci, aż po podwójne ostrzeżenia dotyczące lekoopornych infekcji i mikroplastiku gromadzącego się w ludzkim mózgu.

Środa, 26 sierpnia: Terapia genowa Casgevy w beta-talasemii utrzymuje skuteczność po dwóch latach

Dwuletnia obserwacja pacjentów leczonych Casgevy (exagamglogene autotemcel) — pierwszą terapią genową opartą na CRISPR zatwierdzoną w transfuzyjnozależnej beta-talasemii — pokazuje, że 93% uczestników pozostaje wolnych od transfuzji, zgodnie z danymi opublikowanymi w New England Journal of Medicine. Terapia opracowana przez Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics działa poprzez reaktywację produkcji hemoglobiny płodowej we własnych komórkach macierzystych pacjenta, skutecznie omijając wadliwy gen hemoglobiny dorosłych. Leczenie wymaga jednorazowego podania po kondycjonowaniu szpiku kostnego. Dane z 24 miesięcy rozszerzają obraz trwałości efektu poza pierwotny punkt końcowy 12 miesięcy z badania kluczowego — choć nadal potrzebna jest dłuższa obserwacja, aby potwierdzić, czy efekt jest trwały.

Wynik ten ma szczególne znaczenie dla Cypru, który ma jeden z najwyższych wskaźników nosicielstwa beta-talasemii w Europie — mniej więcej jedna na czternaście osób jest nosicielem cechy — i od lat 70. prowadzi krajowy program badań przesiewowych i poradnictwa. Większość pacjentów kwalifikujących się do terapii jest oceniana w specjalistycznych ośrodkach hematologicznych; Casgevy otrzymała zgodę EMA na beta-talasemię na początku 2024 roku.

Środa, 26 sierpnia: Doustny lek obniżający cholesterol tak skutecznie jak iniekcja kończy III fazę

Merck ogłosił pozytywne wyniki wstępne z MACADAM-3 — 12-miesięcznego badania III fazy preparatu MK-0616, doustnego inhibitora PCSK9 — enzymu rozkładającego receptory LDL w wątrobie. Wśród 3 800 pacjentów z rozpoznaną chorobą sercowo-naczyniową lub rodzinną hipercholesterolemią, którzy już otrzymywali maksymalnie tolerowaną terapię statynami, MK-0616 zredukował poziom LDL-cholesterolu o 61% w porównaniu z placebo. Dane opublikowano w New England Journal of Medicine. Lek przyjmowany jest raz dziennie w formie tabletki.

Obecne zatwierdzone inhibitory PCSK9 — alirokumab (Praluent) i ewolokumab (Repatha) — są iniekcyjne i drogie, co ogranicza ich stosowanie nawet u pacjentów wysokiego ryzyka. Opcja doustna mogłaby znacznie poszerzyć dostępność leczenia. Profil bezpieczeństwa w MACADAM-3 był spójny z wcześniejszymi danymi z II fazy, bez nowych sygnałów bezpieczeństwa i jedynie rzadkimi wzrostami enzymów wątrobowych. Merck wskazał, że złoży wniosek o zatwierdzenie regulacyjne do FDA i EMA przed końcem 2026 roku. Jest to wynik III fazy, a nie zatwierdzenie; przegląd regulacyjny trwa zazwyczaj od sześciu do dwunastu miesięcy.

Wtorek, 25 sierpnia: Europa zakazuje reklamy śmieciowego jedzenia skierowanej do dzieci poniżej 16 lat

Komisja Europejska formalnie przyjęła Ramy Zapobiegania Otyłości u Dzieci, których głównym elementem jest zakaz transgranicznej reklamy cyfrowej i telewizyjnej żywności o wysokiej zawartości cukru, tłuszczów nasyconych lub soli skierowanej do odbiorców poniżej 16 lat. Państwa członkowskie muszą przetransponować ten środek do prawa krajowego do połowy 2027 roku. Ramy ustalają również obowiązkowe cele reformulacyjne dla dostawców posiłków szkolnych — zawartość cukru w szkolnych lunchach musi spaść o 15% do 2028 roku — i wymagają wyraźnego oznakowania wartości odżywczej na przedniej części opakowania żywności wysoko przetworzonej.

Cypr stoi przed szczególną presją do działania: Europejski Raport Zdrowotny szacuje wskaźnik nadwagi i otyłości wśród dzieci na około 38%, co jest jednym z najwyższych w UE i powyżej średniej regionalnej Morza Śródziemnego. Europejskie Biuro Regionalne WHO z zadowoleniem przyjęło ten krok jako znaczący pierwszy etap, ostrzegając jednocześnie, że ograniczenia reklamowe to jeden z wielu mechanizmów i że krajowe działania dotyczące środowisk żywieniowych w szkołach i aktywności fizycznej będą równie ważne.

Wtorek, 25 sierpnia: WHO alarmuje o skupisku lekoopornej rzeżączki we wschodnim Morzu Śródziemnym

Sprawozdanie tymczasowe z Globalnego Systemu Nadzoru nad Opornością na Środki Przeciwdrobnoustrojowe i ich Stosowaniem GASP WHO dokumentuje skupisko przypadków ekstremalnie lekoopornej (XDR) Neisseria gonorrhoeae w Grecji, na Cyprze, w Libanie i Turcji. Szczepy są oporne na ceftriakson — obecny antybiotyk pierwszego rzutu podawany w iniekcjach — a także na azytromycynę i ciprofloksacynę, pozostawiając klinicystom bardzo ograniczone możliwości. Europejskie Centrum Zapobiegania i Kontroli Chorób (ECDC) wydało szybką ocenę ryzyka i we współpracy z krajowymi organami zdrowia wzmacnia zdolności do śledzenia kontaktów w dotkniętych krajach.

Zalecana przez WHO odpowiedź na potwierdzone przypadki XDR rzeżączki wskazuje na zoliflodacynę — nowy antybiotyk opracowany specjalnie dla lekoopornej rzeżączki, którego dane z III fazy były silne, ale zgłoszenia do EMA i FDA wciąż są w toku przeglądu. Klinicystom na Cyprze zaleca się, aby przesyłali wszystkie izolaty rzeżączki do posiewu i badania wrażliwości, zamiast polegać na leczeniu syndromicznym, oraz niezwłocznie zgłaszali potwierdzone przypadki XDR do Ministerstwa Zdrowia Cypru.

Poniedziałek, 24 sierpnia: Mikroplastik znaleziony w ludzkim mózgu w rekordowych stężeniach

Pośmiertne badanie 200 próbek tkanki mózgowej opublikowane w Nature Environmental Health wykazało cząstki mikroplastiku w każdej zbadanej próbce — w stężeniach mniej więcej dziesięciokrotnie wyższych niż dziesięć lat temu i wyższych niż w jakimkolwiek innym badanym narządzie, w tym wątrobie i nerce. Próbki zebrane między 2020 a 2025 rokiem wykazały najwyższe stężenia w korze przedczołowej i hipokampie. Rozmiary cząstek wynosiły od 10 do 500 mikrometrów; najczęstszymi typami polimerów były polietylen i polistyren.

Badanie ma charakter obserwacyjny i pośmiertny: nie może ustalić, czy mikroplastik powoduje uszkodzenia neurologiczne u żywych ludzi ani uwzględnić indywidualnych czynników zakłócających. Autorzy wzywają do przeprowadzenia prospektywnych badań kohortowych łączących obciążenie plastikiem w organizmie z wynikami poznawczymi i apelują do agencji regulacyjnych o przyspieszenie ograniczeń dotyczących jednorazowych plastikowych opakowań żywności. Narodowy Instytut Nauk o Zdrowiu Środowiskowym (NIEHS) opisał wyniki jako silny sygnał wymagający dalszych badań. Dla mieszkańców Morza Śródziemnego, gdzie spożycie owoców morza jest wysokie, a zanieczyszczenie plastikiem wschodniego Morza Śródziemnego należy do najwyższych na świecie, wyniki te nadają pilny charakter obowiązującym wskazówkom żywieniowym i środowiskowym.

Poniedziałek, 24 sierpnia: WHO i EMA uzgadniają jesienną 2026 łączoną dawkę przypominającą przeciw COVID i grypie

Strategiczna Doradcza Grupa Ekspertów WHO ds. Szczepionek (SAGE) i Europejska Agencja Leków wydały wspólne wytyczne zalecające, aby osoby w wieku 60 lat i starsze, osoby z niedoborem odporności i pracownicy ochrony zdrowia otrzymali zarówno zaktualizowaną dawkę przypominającą COVID-19 (sformułowaną przeciw potomkom XBB.1.5/JN.1 krążącym tego lata), jak i czteroskładnikową sezonową szczepionkę przeciw grypie od września, przy czym obie mogą być podane podczas tej samej wizyty klinicznej. Liczne badania potwierdziły, że podawanie łączne nie zmniejsza immunogenności żadnej ze szczepionek.

Wspólne wytyczne mają na celu uproszczenie jesiennych kampanii szczepień dla systemów ochrony zdrowia nadal zmagających się z niedoborami kadr i zaległościami terminów. Ministerstwo Zdrowia Cypru zwykle uruchamia jesienny program szczepień w październiku; wytyczne EMA dają organom krajowym elastyczność co do terminu, w zależności od lokalnej epidemiologii. Obie szczepionki pozostają bezpłatne dla uprawnionych grup we wszystkich państwach członkowskich UE w ramach istniejących ram zamówień.

Powyższe treści zdrowotne mają charakter dziennikarski i są przeznaczone wyłącznie do ogólnej informacji publicznej. Nie stanowią porady medycznej. Czytelnicy powinni skonsultować się z wykwalifikowanym pracownikiem ochrony zdrowia przed wprowadzeniem jakichkolwiek zmian w leczeniu, stosowanych lekach lub rutynie zdrowotnej.