Zatwierdzona immunoterapia raka jelita grubego; nowe dane w chorobie Parkinsona i glejaku

Miniony tydzień przyniósł przełomowe zatwierdzenie w dziedzinie raka jelita grubego, dwa istotne odczyty wyników neurologicznych badań klinicznych, obiecujące dane dotyczące szczepionek o szerokim spektrum działania oraz zmianę polityki w zakresie prowadzenia badań klinicznych w Stanach Zjednoczonych.

Czwartek, 8 października: FDA zatwierdza Tecentriq w raku jelita grubego stadium III wysokiego ryzyka

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła atezolizumab (Tecentriq, Genentech/Roche) w połączeniu z chemioterapią FOLFOX6 jako leczenie uzupełniające dla dorosłych z rakiem jelita grubego stadium III z niedoborem systemu naprawy niedopasowań (dMMR) lub wysoką niestabilnością mikrosatelitarną (MSI-H) po operacji — pierwsze zatwierdzenie immunoterapii punktu kontrolnego w tym wskazaniu.

Decyzja opiera się na badaniu Phase 3 ATOMIC, w którym 712 pacjentów zostało zrandomizowanych do samego FOLFOX6 lub FOLFOX6 plus Tecentriq przez 12 cykli, a następnie 13 cykli monoterapii Tecentriq. Trzyletnie przeżycie wolne od choroby wyniosło 86% przy skojarzeniu wobec 76% przy samej chemioterapii — redukcja ryzyka nawrotu lub zgonu o 50%. Około 15% raków jelita grubego stadium III nosi biomarker dMMR lub MSI-H, co czyni je szczególnie wrażliwymi na immunoterapię punktu kontrolnego. Roche ubiega się również o zatwierdzenie przez Europejską Agencję Leków, co rozszerzyłoby dostęp dla pacjentów w całej UE.

Czwartek, 8 października: Lek na chorobę Parkinsona solengepras osiąga pierwszorzędowy punkt końcowy Phase 3

Firma Cerevance podała, że solengepras w dawce 150 mg na dobę osiągnął pierwszorzędowy punkt końcowy w badaniu Phase 3 ARISE w chorobie Parkinsona. Spośród 341 uczestników już otrzymujących terapię opartą na lewodopie, u których nadal występowały fluktuacje ruchowe, dawka 150 mg zmniejszyła całkowity dobowy czas „wyłączenia" o 0,61 godziny w stosunku do placebo przez 12 tygodni i dodała około 0,6 godziny czasu „włączenia" na dobę.

Solengepras jest antagonistą GPR6 — blokuje receptor adenozynowy w prążkowiu, który moduluje przekazywanie sygnałów dopaminergicznych, mechanizm odrębny od wszystkich istniejących dopaminergicznych terapii dodatkowych. Lek był dobrze tolerowany; u żadnego pacjenta w grupie 150 mg nie wystąpiło poważne zdarzenie niepożądane. Cerevance planuje uzyskać wytyczne FDA dotyczące ścieżki złożenia wniosku o nowy lek. Są to wstępne wyniki podane przez firmę; oczekuje się pełnych recenzowanych danych.

Środa, 7 października: Szczepionka na glejaka daje sygnał u młodszych pacjentów, ale nie osiąga pierwszorzędowego punktu końcowego

Badanie Phase IIb SURVIVE preparatu SurVaxM — szczepionki peptydowej skierowanej przeciwko białku survivin eksprymowanemu na komórkach glejaka wielopostaciowego — wykazało niejednoznaczne wyniki u 233 ocenialnych pacjentów z nowo rozpoznanym glejakiem wielopostaciowym. Dodanie SurVaxM do standardowej radioterapii i temozolomidu nie osiągnęło istotności statystycznej dla całkowitego przeżycia w pełnej populacji: mediana przeżycia wyniosła 22,8 miesiąca przy szczepionce wobec 20,3 miesiąca przy placebo (HR 0,75; 95% CI 0,54–1,03; P = 0,076).

Wstępnie określona podgrupa pacjentów w wieku 65 lat i młodszych wykazała istotną korzyść w zakresie całkowitego przeżycia. Zdarzenia niepożądane stopnia 3 lub wyższego były podobne w obu ramionach (48% wobec 46%); nie odnotowano zgonów związanych z leczeniem. Glejak wielopostaciowy pozostaje jednym z najbardziej śmiertelnych nowotworów, z bardzo ograniczoną liczbą zatwierdzonych terapii. Wynik w podgrupie młodszych pacjentów ma charakter hipotezogenerujący, a nie zmieniający praktykę kliniczną na tym etapie; MimiVax planuje ubiegać się o przyznanie przez FDA statusu przełomowej terapii na podstawie tych danych. Pełna recenzowana publikacja nie ukazała się jeszcze.

Poniedziałek, 5 października: 31-walentna szczepionka pneumokokowa przechodzi badanie Phase 3 u dorosłych

Firma Vaxcyte podała pozytywne wstępne wyniki z OPUS-1, badania Phase 3 immunogenności preparatu VAX-31, jej 31-walentnej skoniugowanej szczepionki pneumokokowej, z udziałem 4 047 dorosłych w wieku 18 lat i starszych. VAX-31 osiągnął wspólne pierwszorzędowe punkty końcowe dotyczące nieinferiorności wobec PCV20 i PCV21 dla 28 serotypów, które te szczepionki dzielą z VAX-31, i wykazał wyższość w przypadku trzech unikalnych serotypów oraz krzyżowo reaktywnego serotypu 20B. Dwa serotypy (3 i 12F) nie osiągnęły najsurowszego progu nieinferiorności wobec PCV21, ale spełniły historyczny drugorzędowy punkt odniesienia.

Obecne standardowe szczepionki obejmują 20 lub 21 pneumokokowych serotypów. Streptococcus pneumoniae powoduje znaczne obciążenie zapaleniami płuc, zapaleniami opon mózgowych i bakteriemią, szczególnie u starszych dorosłych. Szczepionka 31-walentna mogłaby istotnie rozszerzyć ochronę w społecznościach, gdzie choroba pneumokokowa pozostaje problemem zdrowia publicznego, w tym wśród osób starszych na Cyprze i szerzej we wschodniej części Morza Śródziemnego. Vaxcyte planuje złożyć wniosek o licencję biologiczną w pierwszej połowie 2028 roku, oczekując na wyniki trwających badań OPUS-2 i OPUS-3 spodziewanych na początku 2027 roku.

Środa–czwartek, 30 września–1 października: USA uruchamiają SURPASS, by przeprojektować badania kliniczne z pomocą AI

Departament Zdrowia i Opieki Społecznej USA oraz jego Agencja Zaawansowanych Projektów Badawczych ds. Zdrowia (ARPA-H) uruchomiły SURPASS, program mający na celu przebudowę infrastruktury badań klinicznych przy użyciu sztucznej inteligencji i adaptacyjnych projektów platformowych. SURPASS celuje w trzy warstwy architektury badań: bezfazowy silnik projektowania wykorzystujący cyfrowe bliźniaki i modele predykcyjne do symulowania wyników — umożliwiający szybsze, mniejsze, zgodne z przepisami badania; ciągły silnik wnioskowania analizujący napływające dane w czasie rzeczywistym i wspierający adaptacyjne modyfikacje protokołu; oraz agentyczną warstwę operacji AI do automatyzacji aktywacji ośrodków, obsługi dokumentów i zbierania danych.

Obok SURPASS ogłoszono trzy uzupełniające inicjatywy, w tym STACK, mającą na celu zwiększenie liczby wykwalifikowanych amerykańskich ośrodków badawczych. Odbiorcy nagród otrzymają finansowanie na pięć lat; streszczenia rozwiązań od wnioskodawców muszą wpłynąć do 30 listopada 2026 roku.

Program ten różni się od narzędzi AI prowadzących wirtualne lub in-silico badania z wykorzystaniem syntetycznych pacjentów — SURPASS przeprojektowuje statystyczne i operacyjne rusztowanie wokół badań z udziałem ludzkich uczestników. Szybsze, bardziej adaptacyjne badania mogłyby obniżyć koszty rozwoju i poszerzyć zakres schorzeń przyciągających odpowiednio zasilone badania.

Niniejszy artykuł ma charakter wyłącznie ogólnoinformacyjny i nie stanowi porady medycznej. Czytelnicy powinni skonsultować się z wykwalifikowanym specjalistą opieki zdrowotnej przed wprowadzeniem jakichkolwiek zmian w leczeniu lub zarządzaniu zdrowiem.