אושר אימונותרפיה לסרטן המעי הגס; נתונים חדשים בפרקינסון וגליובלסטומה

השבוע הביא אישור פורץ דרך לסרטן המעי הגס, שתי קריאות חשובות של ניסויים נוירולוגיים, נתוני חיסון רחב-ספקטרום מעודדים, ושינוי מדיניות באופן שבו ארצות הברית מתכננת לנהל ניסויים קליניים.

יום חמישי, 8 באוקטובר: ה-FDA אישר את Tecentriq לסרטן המעי הגס בשלב III בסיכון גבוה

מינהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את atezolizumab (Tecentriq, Genentech/Roche) בשילוב עם כימותרפיית FOLFOX6 כטיפול עזר למבוגרים עם סרטן המעי הגס בשלב III עם תקלה בתיקון אי-התאמה (dMMR) או עם חוסר יציבות מיקרוסטליטי גבוה (MSI-H) לאחר ניתוח — האישור הראשון של אימונותרפיית מחסום בהקשר זה.

ההחלטה מתבססת על ניסוי ה-Phase 3 ATOMIC, שחילק 712 חולים לטיפול בלבד ב-FOLFOX6 או ב-FOLFOX6 בתוספת Tecentriq ל-12 מחזורים ולאחר מכן 13 מחזורים של Tecentriq בלבד. השרידות ללא מחלה לשלוש שנים הגיעה ל-86% עם הקומבינציה לעומת 76% עם כימותרפיה בלבד — ירידה של 50% בסיכון לחזרת המחלה או מוות. כ-15% מסרטני המעי הגס בשלב III נושאים את הביומרקר dMMR או MSI-H, מה שהופך אותם לרגישים במיוחד לאימונותרפיית מחסום. Roche גם מבקשת אישור דרך הסוכנות האירופית לתרופות, שיאפשר גישה לחולים ברחבי האיחוד האירופי.

יום חמישי, 8 באוקטובר: התרופה Solengepras לפרקינסון עומדת ביעד הראשוני של Phase 3

Cerevance דיווחה כי solengepras 150 מ"ג ליום עמד ביעד הראשוני בניסוי ה-ARISE מסוג Phase 3 במחלת פרקינסון. מבין 341 משתתפים שכבר קיבלו טיפול מבוסס לבודופה ועדיין חוו תנודות מוטוריות, מינון 150 מ"ג הפחית את זמן ה"כיבוי" היומי הכולל ב-0.61 שעות לעומת פלצבו במהלך 12 שבועות, והוסיף כ-0.6 שעות של זמן "פעיל" ליום.

Solengepras הוא אנטגוניסט GPR6 — הוא חוסם קולטן אדנוזין בסטריאטום המווסת את איתות הדופמין, מנגנון שונה מכל טיפולי תוספות הדופמין הקיימים. התרופה נסבלה היטב; אף חולה בקבוצת 150 מ"ג לא חווה תופעת לוואי חמורה. Cerevance מתכננת לבקש הנחיות FDA לגבי מסלול בקשת תרופה חדשה. אלה תוצאות עיקריות שדווחו על ידי החברה; נתונים מלאים שנבדקו על ידי עמיתים ממתינים.

יום רביעי, 7 באוקטובר: חיסון לגליובלסטומה מראה אות בחולים צעירים יותר אך מחמיץ את היעד הראשוני

ניסוי ה-Phase IIb SURVIVE של SurVaxM — חיסון פפטיד המכוון לחלבון סורביבין המתבטא על תאי גליובלסטומה — דיווח על תוצאות מעורבות ב-233 חולים ניתנים להערכה עם גליובלסטומה שאובחנה לאחרונה. הוספת SurVaxM לרדיותרפיה הסטנדרטית וטמוזולומיד לא השיגה מובהקות סטטיסטית לשרידות כוללת באוכלוסייה המלאה: חציון השרידות היה 22.8 חודשים עם החיסון לעומת 20.3 חודשים עם פלצבו (HR 0.75; 95% CI 0.54–1.03; P = .076).

תת-קבוצה מוגדרת מראש של חולים בגיל 65 שנים ומטה הראתה אכן יתרון שרידות כוללת משמעותי. תופעות לוואי מדרגה 3 ומעלה היו דומות בשתי הקבוצות (48% לעומת 46%); לא דווח על מקרי מוות הקשורים לטיפול. גליובלסטומה נותרת אחד הסרטנים הקטלניים ביותר, עם מעט מאוד טיפולים מאושרים. ממצא החולים הצעירים יותר הוא יוצר השערות ולא משנה מעשים בשלב זה; MimiVax מתכננת לבקש ייעוד פריצת דרך של FDA על בסיס נתונים אלה. פרסום מלא שנבדק על ידי עמיתים טרם הופיע.

יום שני, 5 באוקטובר: חיסון פנאומוקוקלי עם 31 ערכיות עובר Phase 3 במבוגרים

Vaxcyte דיווחה על תוצאות חיוביות מ-OPUS-1, ניסוי ה-Phase 3 לאימונוגניות של VAX-31, חיסון הקישור הפנאומוקוקלי עם 31 ערכיות שלה, בהשתתפות 4,047 מבוגרים בגיל 18 ומעלה. VAX-31 עמד ביעדים ראשוניים משותפים של אי-נחיתות לעומת PCV20 ו-PCV21 עבור 28 הסרוטיפים שחיסונים אלה חולקים עם VAX-31, והדגים עליונות על שלושה סרוטיפים ייחודיים בתוספת סרוטיפ 20B רב-תגובתי. שניים מהסרוטיפים (3 ו-12F) לא הגיעו לסף אי-הנחיתות הקפדני ביותר לעומת PCV21 אך עמדו בנקודת ייחוס היסטורית משנית.

חיסוני התקן הנוכחיים מכסים 20 או 21 סרוטיפים פנאומוקוקליים. Streptococcus pneumoniae גורם לנטל משמעותי של דלקת ריאות, דלקת קרום המוח ובקטרמיה, במיוחד במבוגרים מבוגרים. חיסון עם 31 ערכיות עשוי להרחיב משמעותית את ההגנה בקהילות שבהן מחלה פנאומוקוקלית נותרת דאגה לבריאות הציבור, כולל בקרב אוכלוסיות קשישים בקפריסין ובים התיכון המזרחי הרחב. Vaxcyte מתכננת להגיש בקשת רישיון ביולוגיקה במחצית הראשונה של 2028, בהמתנה לתוצאות מניסויי OPUS-2 ו-OPUS-3 המתמשכים הצפויים בתחילת 2027.

יום רביעי–חמישי, 30 בספטמבר–1 באוקטובר: ארה"ב משיקה את SURPASS לעיצוב מחדש של ניסויים קליניים עם בינה מלאכותית

משרד הבריאות והשירותים האנושיים האמריקאי וסוכנות מחקר הפרויקטים המתקדמים לבריאות (ARPA-H) שלו השיקו את SURPASS, תוכנית שמטרתה לבנות מחדש את תשתית הניסויים הקליניים באמצעות בינה מלאכותית ועיצובי פלטפורמה אדפטיביים. SURPASS מכוון לשלוש שכבות של ארכיטקטורת ניסויים: מנוע עיצוב ללא שלבים המשתמש בתאומים דיגיטליים ומודלים חזויים לסימולציה של תוצאות — המאפשר ניסויים מהירים יותר, קטנים יותר ותואמי תקנות; מנוע היסק רציף המנתח נתונים נכנסים בזמן אמת ותומך בשינויי פרוטוקול אדפטיביים; ושכבת פעולות בינה מלאכותית אג'נטית לאוטומציה של הפעלת אתרים, טיפול במסמכים ואיסוף נתונים.

שלוש יוזמות נלוות הוכרזו יחד עם SURPASS, כולל STACK, שמטרתה להרחיב את מספר אתרי הניסויים האמריקאיים המוסמכים. מקבלי הפרסים יקבלו מימון לחמש שנים; סיכומי פתרונות מהמועמדים נדרשים עד 30 בנובמבר 2026.

תוכנית זו שונה מכלי AI המנהלים ניסויים וירטואליים או in-silico באמצעות חולים סינתטיים — SURPASS מעצבת מחדש את הפיגום הסטטיסטי והתפעולי סביב ניסויים עם משתתפים אנושיים. ניסויים מהירים ואדפטיביים יותר עשויים להפחית עלויות פיתוח ולהרחיב את טווח המצבים המושכים מחקר בעל עוצמה מספקת.

מאמר זה מיועד למטרות מידע כלליות בלבד ואינו מהווה ייעוץ רפואי. הקוראים מתבקשים להתייעץ עם איש מקצוע רפואי מוסמך לפני ביצוע כל שינוי בטיפול או בניהול הבריאות שלהם.