Trzy przełomowe leki, rekordowa śmiertelność Eboli i gorączka denga w Marsylii

Ostatni tydzień sierpnia przynosi trzy przełomowe zatwierdzenia nowej klasy leków przez Amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA), nasilającą się epidemię z rodziny wirusów Ebola, która stała się drugą największą w odnotowanej historii, oraz potwierdzony przypadek miejscowego zarażenia gorączką denga w Marsylii — ostrzeżenie dla całego północnego Morza Śródziemnego, w tym Cypru.

Wtorek, 26 sierpnia: Pierwszy ukierunkowany lek na raka trzustki

FDA zatwierdziła daraxonrasib (nazwa handlowa RASONQUE, Revolution Medicines) dla dorosłych z przerzutowym gruczolakorakiem trzustki, którzy otrzymali co najmniej jedną wcześniejszą linię terapii lub nie mogą tolerować wielolekowej chemioterapii. To pierwszy lek z nowej klasy inhibitorów pan-RAS, który dotarł do pacjentów z tym nowotworem — jednym z najbardziej śmiertelnych guzów litych, z pięcioletnim wskaźnikiem przeżycia poniżej 3% w przypadku choroby przerzutowej.

Kluczowe badanie RASolute 302 było randomizowanym, otwartym, wieloośrodkowym badaniem z udziałem 500 uprzednio leczonych dorosłych. Daraxonrasib wydłużył medianę całkowitego czasu przeżycia do 13,2 miesiąca w porównaniu z 6,7 miesiąca przy standardowej chemioterapii — niemal podwojenie wyników, które stanowi największą poprawę zaobserwowaną w randomizowanym badaniu raka trzustki od ponad dekady.

Mutacje z rodziny RAS (głównie KRAS) napędzają około 90% raków trzustki i przez długi czas były uważane za niemożliwy do leczenia cel, ponieważ gładka powierzchnia białka nie oferowała oczywistego miejsca wiązania dla małych cząsteczek. Daraxonrasib wiąże się z całą rodziną białek RAS, a nie jest ukierunkowany na jedną mutację, blokując sygnały dalszego szlaku napędzające proliferację komórek nowotworowych. Zatwierdzenie nie wymaga wcześniejszego testowania genetycznego; każdy kwalifikujący się pacjent z chorobą przerzutową kwalifikuje się po leczeniu pierwszej linii.

Środa, 27 sierpnia: Pierwszy doustny lek na zapalenie skórno-mięśniowe

FDA zatwierdziła lisrayę (brepocytynib), opracowaną przez Priovant Therapeutics, dla dorosłych z zapaleniem skórno-mięśniowym — rzadką chorobą autoimmunologiczną, w której układ odpornościowy atakuje zarówno mięśnie szkieletowe, jak i skórę, powodując postępujące osłabienie i charakterystyczną wysypkę. To pierwszy doustny lek specjalnie wskazany w tej chorobie; historycznie pacjenci polegali na immunosupresantach stosowanych poza wskazaniami lub długoterminowych kortykosteroidach, niosących poważne ryzyko długoterminowe, w tym utratę masy kostnej i cukrzycę.

Brepocytynib jest selektywnym inhibitorem dwóch enzymów — TYK2 i JAK1 — które wzmacniają kaskadę zapalną w zapaleniu skórno-mięśniowym. W badaniu III fazy z udziałem 241 dorosłych pacjenci stosujący zatwierdzoną dawkę dobową 30 mg wykazali znacznie większą redukcję całkowitej aktywności choroby niż otrzymujący placebo. Uczestnicy badania mieli również większe szanse na skuteczne odstawienie kortykosteroidów, co zmniejszało łączną ekspozycję na steroidy.

Zapalenie skórno-mięśniowe dotyka szacunkowo 9–32 na 100 000 osób na świecie; nieproporcjonalnie często dotyka kobiety i w ciężkich postaciach może powodować śródmiąższową chorobę płuc oraz zajęcie serca. Złożenie wniosku do EMA jest oczekiwane w przyszłości; europejska decyzja zazwyczaj zapada 12–18 miesięcy po zatwierdzeniu w USA.

Czwartek, 28 sierpnia: Mimetyk hepcydyny otwiera nową ścieżkę w czerwienicy prawdziwej

FDA zatwierdziła rusfertyd (MIMRYLO, Takeda) dla dorosłych z czerwienicą prawdziwą (PV), przewlekłym nowotworem mieloproliferacyjnym, w którym szpik kostny nadmiernie produkuje czerwone krwinki, zwiększając ryzyko zakrzepów, udaru i transformacji w ostrą białaczkę. To pierwsze zatwierdzone leczenie działające poprzez naśladowanie hepcydyny — hormonu, którego wątroba używa do regulacji wchłaniania żelaza i produkcji erytrocytów.

Aktualne leczenie PV opiera się na terapeutycznej flebotomii (regularnym pobieraniu krwi) i szeroko stosowanych środkach immunosupresyjnych, takich jak hydroksymocznik. Rusfertyd działa bardziej selektywnie: ograniczając żelazo dostępne do syntezy hemoglobiny, zmniejsza hematokryt bez hamowania całego szpiku kostnego. W badaniu III fazy VERIFY 76,9% pacjentów na rusfertydie osiągnęło zdefiniowaną odpowiedź kliniczną w tygodniach 20–32, w porównaniu z 38,5% na placebo. Pacjenci zgłaszali również poprawę wyników zmęczenia i niższą częstotliwość zabiegów flebotomii. Rusfertyd podawany jest w formie cotygodniowych wstrzyknięć podskórnych.

Aktualizacja: Ebola-Bundibugyo w DRK przekracza ponury rekord

Epidemia choroby wirusa Bundibugyo w Demokratycznej Republice Konga stała się drugą co do wielkości epidemią z rodziny Ebola kiedykolwiek odnotowaną. Na dzień 26 sierpnia WHO potwierdziło 5 794 przypadki i 2 786 zgonów w sześciu prowincjach — Bas-Uélé, Haut-Uélé, Ituri, Kiwu Północne, Kiwu Południowe i Tshopo — a dotkniętych jest już 60 stref zdrowia. Tempo rozprzestrzeniania nadal przekracza tempo wszystkich poprzednich epidemii tego gatunku wirusa.

Wirus Bundibugyo jest jednym z sześciu znanych gatunków w rodzaju Orthoebolavirus. Żadna z dwóch aktualnie zatwierdzonych szczepionek przeciwko Eboli — ERVEBO (Merck) i dwudawkowy schemat Janssen — nie została opracowana przeciwko Bundibugyo; obie skierowane są na gatunek Zaire. 27 sierpnia Ministerstwo Zdrowia DRK uruchomiło kampanię szczepień ERVEBO dla pracowników pierwszej linii i personelu medycznego w Kisangani — pragmatyczna decyzja wobec braku narzędzia specyficznego dla tego gatunku, podjęta ze świadomością, że odporność krzyżowa na Bundibugyo nie została ustanowiona w badaniach klinicznych.

Pierwszy w historii kandydat na szczepionkę specyficzną dla Bundibugyo wszedł w lipcu 2026 roku w fazę 1 badań klinicznych na ludziach, z ośrodkami w Wielkiej Brytanii i Kanadzie. Pełne wyniki dotyczące bezpieczeństwa i immunogenności nie są oczekiwane przed połową 2027 roku. W bardziej optymistycznej nocie WHO ogłosiło zakończenie epidemii w Ugandzie 26 sierpnia, po 42 kolejnych dniach bez nowego potwierdzonego przypadku. CDC nadal odradza zbędne podróże do sześciu dotkniętych prowincji DRK.

Koniec sierpnia: Gorączka denga dociera do Marsylii — ostrzeżenie dla Morza Śródziemnego

Francuskie organy zdrowia publicznego potwierdziły pierwszy przypadek miejscowo nabytej gorączki denga w Marsylii pod koniec sierpnia 2026 roku, uruchamiając nagłe operacje kontroli komarów w całym mieście. Przypadek dotyczył osoby, która nie wyjeżdżała poza Francję; prawdopodobnym wektorem był Aedes albopictus — azjatycki komar tygrysi, który osiedlił się w południowej Francji od połowy lat 2000. i rozprzestrzenił się na miejski obszar Marsylii.

Wykrycie tego przypadku ma znaczenie dla całego północnego Morza Śródziemnego. Do 31 lipca 2026 roku WHO odnotowało ponad 1,5 miliona przypadków denga na całym świecie w tym roku, przy czym lokalna transmisja po raz pierwszy wystąpiła w kilku krajach południowej Europy. Aedes albopictus obecny jest na wybrzeżu Cypru, gdzie podlega aktywnemu nadzorowi Ministerstwa Zdrowia. Wyższe letnie temperatury i wydłużony sezon lotu komarów — oba zgodne z trendami klimatycznymi we wschodnim Morzu Śródziemnym — wydłużają okno, w którym możliwa jest lokalna transmisja denga.

Gorączka denga powoduje chorobę gorączkową z silnymi bólami mięśni i stawów; niewielki odsetek zakażeń postępuje do ciężkiej denga, z wyciekiem osocza i zajęciem narządów wymagającym opieki szpitalnej. Nie istnieje żaden licencjonowany lek przeciwwirusowy; leczenie jest objawowe. Mieszkańcy i odwiedzający Cypr, Grecję i inne kraje wschodniego Morza Śródziemnego powinni stosować środki odstraszające owady, nosić odzież ochronną o świcie i zmierzchu oraz eliminować stojącą wodę w pobliżu domów.

Koniec sierpnia: Lekanumab otrzymuje formę do wstrzykiwań domowych wraz z rosnącymi dowodami w chorobie Alzheimera

Lekanumab (Leqembi, Eisai/Biogen), przeciwciało anty-amyloidowe zatwierdzone we wczesnej chorobie Alzheimera, otrzymał zgodę FDA 14 lipca 2026 roku na podskórną formę do samodzielnego wstrzykiwania, a producent ogłosił premierę na rynku amerykańskim pod koniec sierpnia — przed jesiennymi cyklami klinicznymi. Oryginalna forma wymagała dwutygodniowych wlewów dożylnych w centrum infuzji; nowa forma podskórna podawana jest co tydzień przez pacjenta w domu, co znacznie zmniejsza obciążenie logistyczne dla pacjentów we wczesnym stadium i ich opiekunów.

Lek jest opatrzony ostrzeżeniem ramkowym dotyczącym nieprawidłowości w obrazowaniu związanych z amyloidem (ARIA) — obrzęku mózgu lub mikrokrwawień, które występują u około 35% leczonych pacjentów, z których większość jest bezobjawowa. Regularne monitorowanie MRI pozostaje wymagane niezależnie od drogi podania. EMA zatwierdziła lekanumab we wczesnej chorobie Alzheimera na początku 2026 roku; dostępność na Cyprze i w Grecji zależy od krajowych decyzji refundacyjnych.

Oddzielnie wyniki badania POINTER — zaprezentowane na Międzynarodowej Konferencji Stowarzyszenia Alzheimera (AAIC) w tym roku — wykazały, że ustrukturyzowany dwuletni program wielodomenowy łączący ćwiczenia aerobowe, poradnictwo dietetyczne, trening poznawczy i zarządzanie ryzykiem sercowo-naczyniowym przyniósł umiarkowanie, ale statystycznie istotnie większą poprawę w globalnym wskaźniku poznawczym niż program dobrostanu prowadzony samodzielnie u starszych dorosłych z podwyższonym ryzykiem demencji. Wyniki dodają do gromadzących się dowodów, że interwencje dotyczące stylu życia, rozpoczęte przed pojawieniem się objawów, mogą w znaczący sposób spowolnić pogorszenie funkcji poznawczych — podejście dostępne dla każdego, niezależnie od dostępności leków.

---

Niniejszy artykuł jest reportażem dziennikarskim i nie stanowi porady medycznej. Przed wprowadzeniem jakichkolwiek zmian w leczeniu, lekach lub planie zarządzania zdrowiem czytelnicy powinni skonsultować się z wykwalifikowanym lekarzem.