Генная терапия серповидно-клеточной болезни сохраняет эффект спустя два года; Европа подводит итоги самого смертоносного лета

Спустя два года после начала эры генной терапии серповидно-клеточной болезни данные об устойчивости результатов подтверждаются. Тем временем рекордно жаркое средиземноморское лето завершается с тяжёлым счётом смертности, а три клинических исследования докладывают об устойчивом прогрессе в борьбе с болезнью Альцгеймера, резистентной гипертензией и онкологическими заболеваниями ранних стадий.

Генная терапия Casgevy показывает 97% отсутствие вазоокклюзивных кризов спустя два года

Двухлетние данные наблюдения из ключевого исследования CLIMB-SCD-121 — опубликованные в New England Journal of Medicine — свидетельствуют о том, что 28 из 29 участников (97%), получавших Casgevy — генную терапию на основе CRISPR-Cas9, разработанную Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, — оставались полностью свободными от тяжёлых вазоокклюзивных кризов (ВОК) вплоть до 24-го месяца. У единственного оставшегося участника произошёл один лёгкий криз на 18-м месяце — что существенно ниже его исторического среднего в четыре криза в год. Casgevy действует путём реактивации фетального гемоглобина, обходя дефектный ген взрослого гемоглобина, вызывающий заболевание; двухлетние данные свидетельствуют о том, что редактирование генома остаётся стабильным и долговременным. Терапия получила одобрение FDA США в декабре 2023 года и условное разрешение на маркетинг от EMA в начале 2024 года и теперь доступна в 14 специализированных центрах по всей Европе. Пациенты с Кипра имеют право на направление GeSY в афинскую больницу Лаико, гематологическое отделение которой пролечило трёх кипрских пациентов с момента получения разрешения. Полное безусловное одобрение EMA ожидается до конца 2026 года. Серповидно-клеточная болезнь поражает примерно 300 000 новорождённых ежегодно — непропорционально часто в странах Африки южнее Сахары и в общинах с южно-средиземноморским и ближневосточным происхождением.

Леканемаб сохраняет замедление прогрессирования Альцгеймера на 31% спустя три года

Заранее определённое трёхлетнее продление исследования CLARITY AD, представленное в JAMA Neurology, показывает, что леканемаб (Leqembi; Eisai/Biogen) продолжает замедлять клиническое прогрессирование по шкале CDR-Sum of Boxes примерно на 31% относительно плацебо — эффект, который не ослаб ни к первому, ни ко второму, ни к третьему году. Моноклональное антитело, нацеленное на амилоид, получило полное одобрение FDA в США в июле 2023 года и условное одобрение ЕС в сентябре 2024 года; сейчас лечение получают около 25 000 человек во всём мире. Данные по безопасности остаются стабильными: аномалии визуализации, связанные с амилоидом (ARIA), возникли у 21% участников исследования, подавляющее большинство — бессимптомные и разрешающиеся в течение нескольких месяцев. Европейское агентство по лекарственным средствам запросило дополнительные данные регистра реальной безопасности перед рассмотрением обновления инструкции; результаты трёхлетнего продления будут представлены для поддержки этой заявки. Леканемаб показан при болезни Альцгеймера на ранней стадии, что требует подтверждения амилоидной патологии с помощью ПЭТ или спинномозговой жидкости — диагностический шаг, который остаётся ограниченным в условиях с низким уровнем ресурсов на всём восточном Средиземноморье.

ECDC: Европейское лето 2026 унесло более 8 100 смертей от жары; Кипр зафиксировал самый жаркий август

Европейский центр по профилактике заболеваний и контролю над ними опубликовал предварительные данные об избыточной смертности за лето 2026 года, оценив 8 140 смертей, связанных с жарой, в 20 государствах-членах ЕС в период с июня по август — второй по величине летний показатель смертности после 2022 года. Наибольшее бремя несут средиземноморские страны: Италия (около 2 100), Испания (1 800) и Греция (1 400) вместе составляют более половины атрибутированных смертей, сосредоточенных среди взрослых в возрасте 75 лет и старше, живущих одиноко или без кондиционирования воздуха. Кипр зафиксировал самый жаркий август с начала инструментальных наблюдений: 14 августа Никосия достигла 43,8 °C; данные об избыточной смертности по острову за этот месяц находятся под активным рассмотрением Министерства здравоохранения Кипра и общеевропейской сети EuroMOMO. ECDC призывает национальные системы здравоохранения расширить пространства прохлады, интегрировать риск жары в планирование гериатрической помощи и масштабировать системы оповещения о жаре до сезона 2027 года. Летние данные будут непосредственно включены в Европейскую стратегию здравоохранения в области климатической адаптации, которую планируется представить Европейскому парламенту в октябре 2026 года.

Вакцина против денге QDENGA показывает 81% реальную эффективность в европейском исследовании туристов

Проспективное когортное исследование 7 400 взрослых, вакцинированных QDENGA (TAK-003; Takeda) в Германии, Франции и Испании — опубликованное в The Lancet Infectious Diseases — сообщает о 81% эффективности вакцины против подтверждённой лихорадки денге за 12 месяцев наблюдения. Участниками были взрослые, планировавшие поездку в эндемичные по денге регионы, сопоставленные с невакцинированными путешественниками по пункту назначения и возрастной группе. Защита была стабильной по всем четырём серотипам денге (DENV-1–4), включая серотип 3, который был менее представлен в оригинальных клинических исследованиях фазы 3. На основе этих данных ECDC на этой неделе обновил свои рекомендации по медицине путешествий, классифицировав QDENGA как рекомендованную (а не просто факультативную) вакцину для путешествий в места с высоким уровнем передачи. Это клинически значимое разграничение: медицинские работники в клиниках медицины путешествий, зарегистрированных в GeSY, теперь должны активно обсуждать вакцину с соответствующими пациентами, а не предлагать её только по запросу. Денге — самое быстро распространяющееся в мире вирусное заболевание, передаваемое переносчиками; ECDC зафиксировал 69 местных случаев в странах ЕС/ЕЭЗ летом 2026 года — преимущественно на юге Италии и Мадейре.

Баксдростат снижает резистентную гипертензию на 11 мм рт. ст. в исследовании HALO-2 фазы 3

Полные результаты исследования HALO-2 фазы 3 для баксдростата — ингибитора альдостеронсинтазы, разработанного AstraZeneca, — демонстрируют статистически значимое снижение систолического артериального давления в офисе на 11,4 мм рт. ст. по сравнению с плацебо у взрослых с резистентной к лечению артериальной гипертензией (РГ), определяемой как неконтролируемое давление, несмотря на три и более антигипертензивных препарата в максимально переносимых дозах, включая диуретик. В исследовании с участием 1 240 человек, проводившемся в 18 странах, были достигнуты все вторичные конечные точки, включая суточное амбулаторное артериальное давление, снижение индекса массы миокарда левого желудочка и отношение альбумин/креатинин мочи. На протяжении всего исследования требовался мониторинг уровня калия с учётом механизма действия препарата; клинически значимая гиперкалиемия наблюдалась у 4,2% участников, что соответствует данным фазы 2. AstraZeneca объявила о планах одновременной подачи документов на регуляторное одобрение в FDA и EMA в 4-м квартале 2026 года. Резистентная к лечению гипертензия поражает примерно 10–15% всех взрослых с артериальной гипертензией — около 100 миллионов человек во всём мире — и остаётся одним из наиболее значимых модифицируемых факторов риска инсульта, сердечной недостаточности и хронической болезни почек. Механизм действия баксдростата отличается от существующих антагонистов минералокортикоидных рецепторов, таких как спиронолактон и эплеренон, и исследователи уже разрабатывают протоколы комбинированного применения.

Анализ крови для раннего выявления множественных видов рака достигает 87% чувствительности в исследовании NHS на 10 000 человек

Крупнейшая на сегодняшний день проспективная валидация анализа крови на раннее выявление множественных видов рака (MCED) на основе метилирования цтДНК — проведённая в 23 трастах NHS в Англии и Шотландии с участием 10 040 человек в возрасте 50–77 лет — сообщает о 87% чувствительности для онкологических заболеваний I–II стадии по 12 типам рака, включая рак лёгких, колоректальный, рак поджелудочной железы, яичников и ряд гематологических злокачественных новообразований. Специфичность составила 99,3%, что соответствует частоте ложноположительных результатов ниже 1 на 100. Исследование, опубликованное в New England Journal of Medicine, является первой валидацией MCED в репрезентативной, неотобранной скрининговой популяции NHS. Национальный комитет Великобритании по скринингу рассматривает результаты; положительная рекомендация может открыть путь к поэтапному внедрению в NHS для взрослых в возрасте 50–77 лет с 2028 года. Наибольший трансформационный потенциал заложен в выявлении рака поджелудочной железы и яичников, которые обычно диагностируются на стадии III или IV и имеют пятилетнюю выживаемость ниже 20%; их обнаружение на стадии I–II существенно изменит прогноз. Кипр является участником параллельного европейского консорциального исследования MCED, координируемого через Онкологический центр Банка Кипра в Никосии.

---

Эта статья является журналистским резюме, подготовленным исключительно в информационных целях и не является медицинской консультацией. Читателям следует проконсультироваться с квалифицированным врачом перед внесением каких-либо изменений в лечение, приём лекарств или план управления здоровьем.